Sepulveda-Falla, Diego ORCID: 0000-0003-0176-2042, Barrera-Ocampo, Alvaro ORCID: 0000-0003-0906-9293, Hagel, Christian, Korwitz, Anne, Vinueza-Veloz, Maria Fernanda, Zhou, Kuikui, Schonewille, Martijn, Zhou, Haibo, Velazquez-Perez, Luis, Rodriguez-Labrada, Roberto ORCID: 0000-0003-3193-7683, Villegas, Andres, Ferrer, Isidro, Lopera, Francisco, Langer, Thomas ORCID: 0000-0003-1250-1462, De Zeeuw, Chris I. and Glatzel, Markus ORCID: 0000-0002-7720-8817 (2014). Familial Alzheimer's disease-associated presenilin-1 alters cerebellar activity and calcium homeostasis. J. Clin. Invest., 124 (4). S. 1552 - 1568. ANN ARBOR: AMER SOC CLINICAL INVESTIGATION INC. ISSN 1558-8238
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Familial Alzheimer's disease (FAD) is characterized by autosomal dominant heritability and early disease onset. Mutations in the gene encoding presenilin-1 (PS1) are found in approximately 80% of cases of FAD, with some of these patients presenting cerebellar damage with amyloid plaques and ataxia with unclear pathophysiology. A Colombian kindred carrying the PS1-E280A mutation is the largest known cohort of PS1-FAD patients. Here, we investigated PS1-E280A-associated cerebellar dysfunction and found that it occurs early in PS1-E208A carriers, while cerebellar signs are highly prevalent in patients with dementia. Postmortem analysis of cerebella of PS1-E280A carrier revealed greater Purkinje cell (PC) loss and more abnormal mitochondria compared with controls. In PS1-E280A tissue, ER/mitochondria tethering was impaired, Ca2+ channels IP3Rs and CACNA1A were downregulated, and Ca2+-dependent mitochondrial transport proteins MIRO1 and KIF5C were reduced. Accordingly, expression of PS1-E280A in a neuronal cell line altered ER/mitochondria tethering and transport compared with that in cells expressing wild-type PS1. In a murine model of PSI-FAD, animals exhibited mild ataxia and reduced PC simple spike activity prior to cerebellar beta-amyloid deposition. Our data suggest that impaired calcium homeostasis and mitochondrial dysfunction in PS1-FAD PCs reduces their activity and contributes to motor coordination deficits prior to A beta aggregation and dementia. We propose that PS1-E280A affects both Ca2+ homeostasis and A beta precursor processing, leading to FAD and neurodegeneration.
Item Type: | Journal Article | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Creators: |
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URN: | urn:nbn:de:hbz:38-442562 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
DOI: | 10.1172/JCI66407 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Journal or Publication Title: | J. Clin. Invest. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Volume: | 124 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number: | 4 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Page Range: | S. 1552 - 1568 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Date: | 2014 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Publisher: | AMER SOC CLINICAL INVESTIGATION INC | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Place of Publication: | ANN ARBOR | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
ISSN: | 1558-8238 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Language: | English | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Faculty: | Unspecified | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Divisions: | Unspecified | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subjects: | no entry | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Uncontrolled Keywords: |
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URI: | http://kups.ub.uni-koeln.de/id/eprint/44256 |
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