Universität zu Köln

Wehn, Leonie Marie (2026). Kombinierte, sequenzielle und isolierte Leber-Nieren-Transplantation bei autosomal-rezessiver polyzystischer Nierenerkrankung (ARPKD) – Daten aus dem ARPKD Register ARegPKD. PhD thesis, Universität zu Köln.

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Abstract

Die autosomal-rezessive polyzystische Nierenerkrankung (ARPKD) ist eine schwerwiegende hereditäre Erkrankung, die mit der Entwicklung einer chronischen Nierenerkrankung sowie einer kongenitalen hepatischen Fibrose mit der Folge einer portalen Hypertonie einhergeht. Die ARPKD stellt eine wesentliche Indikation für eine Nieren- und/oder Lebertransplantation im Kindes- und Jugendalter dar. Das Vorgehen zur Indikationsstellung für eine isolierte, kombi- nierte oder sequenzielle Transplantation eines Nieren- und/oder Lebertransplantats ist aktuell nicht einheitlich. Die vorliegende Arbeit beschäftigt sich mit den prä- und postoperativen Verläufen, der Genetik, der Medikation sowie dem Langzeitüberleben des Transplantats der isolierten Nierentransplantation (NTx), der isolierten Lebertransplantation (LTx), der kombinierten Leber- und Nierentransplantation (KLNTx) und der sequenziellen Leber- und Nierentransplantation (SLNTx) bei Patienten mit ARPKD. Hierdurch sollen die jeweiligen Transplantationsverfahren miteinander verglichen, Indikationen etabliert und Komplikationen benannt werden. Es wurden die Datensätze von über 549 Patienten mit ARPKD aus der ARPKD Registerstudie ARegPKD herangezogen. Hiervon wurden 118 Patienten mit isolierter, kombinierter und sequenzieller Leber- und/oder Nierentransplantation anhand klinischer, sonographischer und laborchemischer Parameter ausgewertet. Die teilnehmerstärkste Subgruppe waren hierbei die 79 Patienten mit isolierter NTx, die teilnehmerschwächste Subgruppe die fünf Patienten mit isolierter LTx. Die Subgruppe der KLNTx umfasste 26 und die der SLNTx acht Patienten. Patienten mit KLNTx bzw. SLNTx zeigten vergleichbare 10-Jahres-Überlebensraten der transplantierten Organe, mit 80 % für die Leber bei KLNTx und 75 % bei SLNTx. Das 10-Jahres Transplantatüberleben der Niere lag sowohl bei Patienten mit KLNTx als auch bei Patienten mit SLNTx bei 88%. Insbesondere im ersten halben Jahr nach Transplantation kam es zum Verlust des Transplantats bei Patienten mit KLNTx und SLNTx, anschließend blieb das Transplantatüberleben nahezu stabil. Das 10-Jahres-Transplantatüberleben bei Patienten mit isolierter NTx lag unterhalb der zuvor beschriebenen Subgruppen und betrug 72 %. Im Follow-up fünf Jahre nach Transplantation deutete die Entwicklung der Nierenfunktion, gemessen als eGFR-Wert, darauf hin, dass diese bei Patienten mit isolierter NTx möglicherweise stärker abnimmt als bei Patienten mit KLNTx. Als immunsuppressive Kombination wurde bei den Patienten mit KLNTx, SLNTx und isolierter NTx vorrangig eine Kombination aus Tacrolimus/MMF/Steroid verwendet. Diese Arbeit vergleicht erstmalig alle vier zuvor genannten Subgruppen miteinander anhand einer insgesamt großen Kohorte von Patienten mit einer seltenen Grunderkrankung.

Item Type:	Thesis (PhD thesis)
Creators:	Creators Email ORCID ORCID Put Code Wehn, Leonie Marie leoniewehn97@gmail.com UNSPECIFIED UNSPECIFIED
URN:	urn:nbn:de:hbz:38-797613
Date:	2026
Language:	German
Faculty:	Faculty of Medicine
Divisions:	Faculty of Medicine > Kinder- und Jugendmedizin > Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
Subjects:	Medical sciences Medicine
Uncontrolled Keywords:	Keywords Language ARPKD German ARegPKD German Kombinierte, sequenzielle und isolierte Leber-Nieren-Transplantation German
Date of oral exam:	29 October 2025
Referee:	Name Academic Title Liebau, Max Christoph Universitätsprofessor Dr. med. Müller, Roman-Ulrich Universitätsprofessor Dr. med.
Refereed:	Yes
URI:	http://kups.ub.uni-koeln.de/id/eprint/79761