Universität zu Köln

Einleitung: Das quasi-experimentelle Regressionsdiskontinuitätsdesign (RDD) bietet mit seinem schwellenwertbasierten Ansatz eine Alternative zu randomisierten kontrollierten Studien (RCTs). Es ermöglicht die Bildung vergleichbarer Gruppen und deren Untersuchung mittels Regressionsanalyse, wenn eine zufällige Gruppenzuweisung - beispielsweise aus ethischen Gründen - nicht möglich ist. Bei der Auswertung von Längsschnittdaten mit wiederholten Messungen, wie sie häufig im Gesundheitsbereich vorkommen, stößt das RDD jedoch an seine methodischen Grenzen. Um Längsschnittdaten und Zeiteffekte auf das Outcome zu analysieren, werden vielfach lineare gemischte Modelle (LMMs) für wiederholte Messungen verwendet. Die Kombination beider Ansätze vereint daher zwei methodische Herausforderungen und stellt somit eine umfassende, integrierte Lösung bereit. Ziele und Zwecke: Das zentrale Ziel der kumulativen Dissertation ist die methodische Weiterentwicklung des RDD-Ansatzes zur verzerrungsarmen Identifizierung kausaler Effekte in Längsschnittdaten mit wiederholten Messungen. Parallel dazu soll der Ansatz für die Gesundheitswissenschaften zugänglich gemacht und seine praktische Anwendbarkeit gestärkt werden. Aus diesem Grund verfolgt die Arbeit zwei miteinander verknüpfte Zwecke: i) die Einführung und Anwendung des klassischen RDD-Ansatzes in den Gesundheitswissenschaften (Artikel 1 und 2) und ii) dessen Erweiterung zur Analyse wiederholter Messungen (Artikel 3). Methoden: Die methodische Erweiterung des RDD für wiederholte Messungen basiert auf dem Standard-RDD und dessen Kombination mit LMMs für wiederholte Messungen. Daher befasst sich der erste Artikel zunächst mit den mathematischen Grundlagen des Standard-RDD-Ansatzes, stellt Leitlinien für dessen Umsetzung mithilfe von Statistiksoftware bereit und zeigt anhand eines Arbeitsbeispiels aus der Gesundheitsforschung die Anwendung. In einem weiteren Abschnitt des Methodikteils der Dissertation wurden darüber hinaus die Grundlagen und die mathematische Notation von LMMs für wiederholte Messungen im Kontext der Gesundheitswissenschaften vorgestellt. Anwendungen und Ergebnisse: Basierend auf den konzeptionellen Prinzipien des univariaten Standard-RDD-Ansatzes wurde dessen Anwendung im klinischen Setting im zweiten Artikel anhand einer Subgruppenanalyse im Rahmen der neuen Versorgungsform der integrierten sektorübergreifenden Psychoonkologie (nFC-isPO) demonstriert, um die Relevanz der Methode für quasi-experimentelle Designs in der Versorgungsforschung hervorzuheben. Diese Analyse verdeutlicht somit die Grenzen des Standard-RDD für Längsschnittdaten und identifiziert eine erhebliche Forschungslücke hinsichtlich der Anwendung, da wiederholte Messungen bislang nicht berücksichtigt werden konnten. Auf Basis dieser Erkenntnis wurde im Rahmen des dritten Artikels eine methodische Erweiterung entwickelt, die den RDD-Ansatz mit einem LMM für wiederholte Messungen kombiniert und damit die Analyse von Längsschnittdaten ermöglicht. Die konsistente mathematische Notation der Kombination beider Ansätze wurde in einer verallgemeinerten Form abgeleitet. Um die praktische Relevanz zu veranschaulichen und die Durchführbarkeit zu prüfen, wurde der neue LMM-RDD-Ansatz auf die Daten aus dem nFC-isPO-Projekt angewendet. Schlussfolgerung: Die Ergebnisse zeigen, dass das vorgeschlagene LMM-RDD die Genauigkeit und Interpretierbarkeit der geschätzten Effekte in Längsschnittdaten erhöht und im Vergleich zum Standard-RDD eine differenziertere Untersuchung zeitabhängiger Behandlungseffekte ermöglicht. Die detaillierte Beschreibung der mathematischen Notation und der Implementierungsschritte gewährleistet eine einfache Reproduzierbarkeit und erleichtert die Übertragung in die angewandte medizinische Forschung. Diese Arbeit leistet somit einen wichtigen Beitrag zur Weiterentwicklung der medizinischen Statistik und stellt ein praktisches Instrumentarium bereit, das langfristig dazu beitragen wird, zuverlässige, evidenzbasierte Ergebnisse in klinischen Studien zu erzielen. Zusammenfassend trägt diese Arbeit zum methodischen Fortschritt des quasi-experimentellen RDD für wiederholte Messungen in der Gesundheitsforschung sowie zur Weiterentwicklung alternativer Studiendesigns einschließlich ihrer Analysemethoden bei und eröffnet neue Perspektiven für deren Anwendung in der klinischen Forschung.

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