Universität zu Köln

Toczek-Thiel, Joanna (2022). Transfusionsbedarf bei Patienten mit Niedrigrisiko Myelodysplastischem Syndrom in der Regelversorgung in Deutschland. PhD thesis, Universität zu Köln.

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Abstract

Das Myelodysplastische Syndrom (MDS) zählt in Deutschland zu den häufigsten hämato-onkologischen Entitäten. Die Verdachtsdiagnose entsteht meist durch eine Anämie und die Diagnosesicherung erfolgt mittels Blutanalyse und Knochenmarkpunktion. Weltweit existieren mehrere Register für das MDS, welche Patienten über große Zentren registrieren und longitudinal beobachten. Wegen des vornehmlich chronischen Verlaufes des MDS werden die meisten Patienten im ambulanten Bereich behandelt. Ziel dieser Arbeit ist es, die Patienten der ambulanten Regelversorgung studienunabhängig mittels eines MDS Registers zu beschreiben. Insgesamt wurden 2447 Patienten für das Register rekrutiert, von denen 1240 als MDS mit niedrigem Risiko klassifiziert wurden und in diese Auswertung mit-eingeschlossen wurden. Die mittlere Beobachtungszeit betrug 30,9 Monate. Insgesamt zeigt sich eine große Übereinstimmung der Charakteristika der Patienten mit vo-ran gegangenen Ergebnissen. Bei Patienten der Niedrigrisiko IPSS-Gruppen stellt die „watch and wait“ Therapie das Vorgehen der Wahl dar. Die am häufigsten angewendete supportive Therapie ist die Erythrozytenkonzentrat -Transfusion, welche jedoch einen negativen Einfluss auf das weitere Überleben hat. Folgende Parameter zeigten in monovarianten Analysen einen signifikanten Einfluss auf den Zeitpunkt der ersten Transfusionsbedürftigkeit: höheres Alter, niedriger Hb-Wert, Retikulozy-ten außerhalb des Normbereichs, erhöhter EPO- Spiegel, erhöhter Ferritinwert und Vorhan-densein einer Knochenmarkfibrose, sowie zwei genetische Aberrationen: Deletion 5q und Trisomie 8. Mittels Cox Regression konnte der Hb-Wert und der EPO Spiegel als unabhängi-ge prädiktive Parameter auf den Zeitpunkt der ersten Transfusionsbedürftigkeit identifiziert werden. Als wichtigstes Ergebnis dieser Analyse konnte darüber hinaus gezeigt werden, dass die Prognose eines Niedrigrisiko MDS Patienten umso schlechter ist, je früher es im Verlauf sei-ner Erkrankung zur Transfusionspflicht kommt. Je länger also die Zeitspanne von der Diagno-se bis zum Beginn der Transfusionspflicht ist, desto länger leben die Patienten nach Beginn der Transfusionspflicht. Dementsprechend wären prospektive Untersuchungen sinnvoll, mit der eine lebensverlän-gernde Wirksamkeit von Medikamenten, die eine Verzögerung der Transfusionspflicht zur Folge hat (z.B. ESA oder Luspaterzept), bewiesen werden könnte.

Item Type:	Thesis (PhD thesis)
Creators:	Creators Email ORCID ORCID Put Code Toczek-Thiel, Joanna j.toczekthiel@gmail.com UNSPECIFIED UNSPECIFIED
URN:	urn:nbn:de:hbz:38-650922
Date:	25 November 2022
Language:	German
Faculty:	Faculty of Medicine
Divisions:	Faculty of Medicine > Innere Medizin > Klinik I für Innere Medizin - Hämatologie und Onkologie
Subjects:	Medical sciences Medicine
Uncontrolled Keywords:	Keywords Language MDS German Low-risk German Transfusionsbedarf German Myelodysplastische Syndrome German Regelversorgung in Deutschland German
Date of oral exam:	25 November 2022
Referee:	Name Academic Title Schmitz, Stephan Prof. Dr. med. Borchmann, Peter Prof. Dr. med.
Refereed:	Yes
URI:	http://kups.ub.uni-koeln.de/id/eprint/65092